下一年可能会影响世界的医疗创新名单

近日，克利夫兰医学中心（Cleveland Clinic）宣布了2021年十大医学创新，为其“2020年医疗创新峰会”划上圆满的句号。事实上，每年在医疗创新峰会快要结束的时候，克利夫兰诊所都会公布下一年可能会影响世界的医疗创新名单，这一传统已经延续了18年。

今年，一种针对血液疾病的新兴基因疗法、用于囊性纤维化的新型药物、愈加繁荣的远程医疗等10项医疗创新荣登榜单。按照预期的重要性，以下为2021年十大医学创新名单：

1. 血红蛋白病的基因治疗

血红蛋白病是一种会影响血红蛋白分子的结构或产生的遗传性疾病，而血红蛋白分子扮演着在血液中输送氧气的重要作用。最常见的血红蛋白病包括镰状细胞病和地中海贫血，每年累及全球33万名儿童和超10万名镰状细胞病患者。最新研究带来了一种实验性基因疗法，能够让患有这种疾病的人具有制造功能性血红蛋白分子的潜在能力，防止相关并发症。

2. 原发性多发性硬化症新药

多发性硬化症（MS）是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病。免疫系统会攻击覆盖神经纤维的脂肪保护性髓鞘，从而导致大脑与身体其他部位之间的通讯问题，导致其脱髓鞘的自身免疫病。其中约15％的MS患者患有原发性进行性疾病。罗氏制药研发的奥瑞珠单抗（Ocrelizumab）是FDA批准的一种新的具有新靶标的治疗性单克隆抗体，也是目前首个及唯一针对原发性进展期MS患者的治疗药物。

3. 智能手机连接的起搏器设备

传统上，心脏起搏器和除颤器的远程监控是通过床边控制台进行的，并将有关数据传输给医生。由于很多人对这种设备及其功能缺乏了解，因此远程监控的依从性不佳。而与智能手机、平板电脑相连的起搏器设备能够无缝进入患者生活，进行安全而直接的通讯，使医生能够更好地追踪患者的情况。

4. 囊性纤维化的新药

囊性纤维化（CF）是一种遗传性外分泌腺疾病，主要影响胃肠道和呼吸系统。这种疾病是由有缺陷的囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）蛋白引起的，而一类被称为CFTR调节剂的药物可纠正蛋白质的作用，但此前开发的药物仅对部分人有效。

2019年10月，FDA批准了Vertex Pharmaceuticals公司的组合疗法Trikafta，这种CFTR调节剂和氯通道开放剂的固定剂量联合药物可缓解具有最常见CF基因突变（F508 del）的患者病情，这类突变预计占总患者人数的90％。

5. 通用丙型肝炎治疗

丙型肝炎被美国疾病预防控制中心（CDC）列为“无声的流行病”，发现该疾病的三位科学家不久前获得了诺贝尔生理学或医学奖。感染丙型肝炎病毒可导致肝衰竭、肝硬化和肝癌等严重的健康问题。但由于没有针对该病毒的疫苗，患者只能使用药物治疗，问题在于许多药物要么存在明显副作用，要么仅对部分患者有效。

2016年，首款丙肝药物Epclusa获批上市，大大改善了丙型肝炎的治疗。该药物可有效抑制在丙肝病毒RNA复制中起关键作用的蛋白质，覆盖六种基因型丙型肝炎，有效率超过90%。

6. Bubble CPAP提高早产儿的肺功能

早产儿通常需要包括特殊护理。对于那些患有婴儿呼吸窘迫综合征（IRDS）的婴儿，医生通常会在机械通气期间给其服用表面活性剂，但是这会使早产儿遭受长期肺部损害，并导致慢性肺部疾病的发展。

婴儿正压呼吸治疗系统（b-CPAP）是一种非侵入性通气策略，能够向新生儿提供持续的气道正压，帮助他们在呼气期间保持肺部容积，可在长期使用时最大程度地减少早产儿的身体创伤并刺激肺部生长。

7. 创新实践和新政策催增远程医疗服务

在新冠肺炎大流行期间，远程医疗得到广泛的应用。得益于创新实践和政策的变革，越来越多的虚拟护理模式和远程医疗得以实现，医疗服务的速度加快，同时医疗工作者和社区工作者的安全得到保障。这些变化为远程医疗打开了闸门，推动远程医疗的进一步拓宽其道路。

8. 真空诱导的子宫填塞器用于产后出血

产后出血是孕妇分娩后的可怕并发症，患者可能需要服用具有危险副作用的药物，经历长期不适的手术，甚至是在紧急情况下切除子宫、失去生育能力。大约1%到5%的分娩孕妇可能面临产后出血的情况。

此前，使用气囊设备压缩出血部位是一种常用的非手术干预，不过最新的由真空诱导的子宫压塞器利用宫内产生的负压使出血腔塌陷，比球囊压迫更具生理性，为应对产后并发症提供了另一种微创手段，可以惠及更多患者。

9.前列腺癌的PARP抑制剂

前列腺癌是常见的一种男性癌症，大约有九分之一的人一生中将被诊断出患有前列腺癌。用于癌症治疗的药理抑制剂PARP抑制剂，可以阻止肿瘤细胞修复受损的DNA，从而增加肿瘤细胞死亡，尤其是那些有修复机制缺陷的肿瘤。两种在女性癌症中展现出疗效的PARP抑制剂Rucaparib和Olaparib，已被证明可以延迟男性前列腺癌的进展，并在今年5月被批准用于前列腺癌。

10. 预防偏头痛的免疫药

偏头痛是临床最常见的原发性头痛类型。一直以来，人们都在使用诸如血压药物、抗抑郁药、抗癫痫药和肉毒杆菌毒素注射液等多功能药物来预防偏头痛，但由于不是专门针对偏头痛的药物，因此这些手段疗效欠佳。

2018年，一种预防偏头痛的新药物问世，通过阻断降钙素基因相关肽（CGRP）分子的活性而发挥作用，该分子在偏头痛期间会突增。2020年2月，美国FDA批准了首个预防偏头痛的静脉用药eptinezumabVyepti（eptinezumab-jjmr），用于成人偏头痛的预防性治疗。这些新药正在帮助无数患者恢复正常生活和工作。