当 ChatGPT 还在改变我们的日常沟通时，另一股 AI 浪潮已悄然席卷生物医学领域 —— 大型语言模型（LLMs）正成为破解生物信息学难题的 “金钥匙”。

近日，牛津学术期刊《Briefings in Bioinformatics》发布的一篇综述，系统梳理了 LLMs 在生物信息学的应用现状。从蛋白质结构预测到药物研发，从基因序列分析到文献挖掘，这项技术正重塑整个领域的研究范式。今天，我们就来聊聊这背后的技术突破、潜在的投研机遇，以及能为科研 funding 提供的新思路。

一、LLMs 如何 “玩转” 生物信息学？5 大核心应用场景抢先看

生物信息学的核心痛点，在于如何处理爆炸式增长的生物数据 —— 下一代测序技术每天产生的基因数据、海量的蛋白质结构信息、分散的生物医学文献，传统方法早已力不从心。而 LLMs 凭借 “上下文理解”“知识转移” 两大核心能力，在五大场景中实现了突破：

1. 生物序列分析：从 “读不懂” 到 “精准预测”

过去，研究人员分析蛋白质、DNA/RNA 序列需要大量人工标注，效率低下。如今，LLMs 已能自动解读序列中的 “密码”：

蛋白质领域：ProteinBERT、ESM2 等模型可精准预测蛋白质功能位点，甚至生成全新蛋白质序列，为酶工程、抗体研发提供支撑；

基因领域：DNABERT 系列模型能识别基因调控元件，助力遗传病致病基因定位，RNABERT 则可预测 RNA 二级结构，为新冠病毒等 RNA 病毒研究提供工具。

2. 结构生物学：让 “看不见” 的分子结构 “显形”

蛋白质结构是理解其功能的关键，但通过实验解析结构成本高、周期长。LLMs 的出现改变了这一现状：

ESMFold 模型已预测超 6.17 亿个宏基因组蛋白质结构，建立全球最大的宏基因组结构图谱；

基于 LLMs 的分子对接技术，能快速预测蛋白质与药物分子的结合模式，大幅缩短药物筛选周期。

3. 多组学数据分析：打破 “数据孤岛”

转录组、蛋白质组、代谢组等多组学数据，曾因格式异构、关联复杂难以整合。LLMs 通过跨模态学习能力，实现了多数据的 “联动分析”：

scGPT 模型可精准注释单细胞转录组数据，助力肿瘤微环境研究；

GeneBERT 能结合基因序列与表达数据，预测基因调控网络，为精准医疗提供靶点。

4. 药物研发：从 “盲试” 到 “精准设计”

传统药物研发平均耗时 10 年、耗资 10 亿美元，而 LLMs 正将这一过程 “加速”：

ChemBERTa、MolGPT 等模型可预测分子性质，生成符合需求的候选药物分子；

DTI-BERT 能快速筛选药物 - 靶点相互作用，推动老药新用（如发现已上市药物对新冠的潜在疗效）。

5. 文献挖掘：从 “大海捞针” 到 “智能提炼”

全球每年发表超百万篇生物医学文献，研究人员难以全面追踪。LLMs 通过命名实体识别、关系提取技术，能自动提炼关键信息：

BioBERT 可从文献中识别基因、疾病、药物关联，助力发现新的治疗机制；

Galactica 模型甚至能整合文献数据，生成实验方案建议，降低科研门槛。

二、投研机遇在哪里？3 大方向值得重点关注

LLMs 在生物信息学的应用，已从实验室走向产业落地，催生了多个潜在的投资与研究方向：

1. 工具型企业：聚焦 “细分场景解决方案”

目前，多数生物信息学工具仍停留在 “通用分析” 阶段，缺乏针对细分场景的专业化产品。未来，聚焦以下领域的工具型企业有望崛起：

肿瘤精准医疗：开发基于 LLMs 的肿瘤基因突变解读、药物匹配工具（如整合患者基因组、病理数据，推荐个性化治疗方案）；

农业生物技术：利用 LLMs 优化作物基因编辑靶点，提升抗虫、抗逆性（如预测特定基因对作物产量的影响）；

工业酶工程：通过 LLMs 设计高活性酶序列，应用于化工、食品加工（如降低洗涤剂用酶的生产成本）。

投资逻辑：这类企业的核心竞争力在于 “数据积累 + 算法优化”，需关注其是否与科研机构、药企建立合作，能否获取高质量的细分领域数据。

2. 数据服务平台：解决 “数据质量与标准化” 痛点

生物数据的 “异质性”“偏差性” 是 LLMs 应用的主要瓶颈 —— 不同实验室的测序标准不一、数据标注不完整，导致模型泛化能力差。因此，提供 “数据清洗 + 标准化 + 共享” 服务的平台具有巨大潜力：

建立多模态生物数据库：整合基因序列、蛋白质结构、临床数据，提供标准化数据接口（如为药企提供高质量的药物 - 靶点相互作用数据集）；

开发数据质控工具：通过 LLMs 自动检测数据噪声、校正偏差（如消除不同测序平台带来的系统误差）。

研究机遇：科研人员可围绕 “数据偏差校正算法”“跨数据库数据融合技术” 展开研究，相关成果既可用作学术论文，也可转化为商业化工具。

3. 跨界融合领域：AI + 实验设备 “软硬结合”

LLMs 的价值不仅在于 “数据分析”，还能与实验设备结合，实现 “智能实验设计 - 数据采集 - 分析闭环”。例如：

智能测序仪：集成 LLMs 模块，在测序过程中实时分析数据，优先检测高价值区域（如肿瘤样本中的热点突变），减少无效测序成本；

自动化实验室：通过 LLMs 生成实验方案，控制机器人完成样品处理、检测，实现 “无人值守” 的高通量实验（如新冠病毒变异株的快速筛选）。

投资逻辑：这类企业需具备 “AI 算法 + 硬件研发” 双重能力，重点关注其是否拥有核心专利，以及与设备厂商的合作进展。

三、funding 思路启发：不同主体如何申请资金、布局项目？

无论是科研团队、企业还是政策机构，在布局 LLMs + 生物信息学项目时，可参考以下 funding 思路：

1. 科研团队：瞄准 “国家重大需求”，强化 “跨学科合作”

申请科研基金时，需突出项目的 “应用价值” 与 “创新点”，建议从以下角度设计方案：

结合国家战略：聚焦肿瘤、传染病、粮食安全等重大领域（如 “基于 LLMs 的新冠病毒变异预测与疫苗设计研究”，易获得国家自然科学基金、科技部重点研发计划支持）；

跨学科联合申报：联合计算机领域（算法开发）、生物领域（实验验证）、临床领域（数据提供）的团队，形成 “算法 - 数据 - 实验” 闭环（如与医院合作，基于临床样本验证 LLMs 预测的药物疗效）；

强调 “转化潜力”：在申请书中标明项目成果的产业化路径（如 “研究成果可转化为面向基层医院的肿瘤基因解读工具，降低精准医疗门槛”）。

2. 初创企业：优先 “政策补贴 + 产业基金”，注重 “阶段性成果验证”

初创企业在早期阶段，可通过以下方式获取资金支持：

申请政府专项补贴：多地已出台 AI + 生物医药相关扶持政策（如上海的 “人工智能创新发展专项资金”、深圳的 “生物与生命健康产业扶持计划”），可申报 “技术攻关项目”“产业化示范项目”；

对接产业基金：瞄准聚焦生物医药、AI 的 VC/PE（如红杉生命科学基金、高瓴创投），重点展示 “最小可行产品（MVP）+ 初步市场反馈”（如已开发的工具被 10 家科研机构试用，验证了分析准确性）；

参与创新创业大赛：通过 “中国创新创业大赛”“生物医药创新创业大赛” 等平台，获取资金支持与行业资源对接（部分大赛设有专项投资基金）。

3. 政策机构：搭建 “产学研协同平台”，推动 “伦理与标准建设”

从政策层面，可通过以下方式引导资金流向关键领域：

设立专项基金：支持 “LLMs + 生物信息学” 基础研究（如模型可解释性、低资源场景算法），避免企业因短期盈利压力忽视长期技术突破；

建设公共服务平台：投资建设国家级的多模态生物数据中心、LLMs 算力平台，向中小企业、科研机构开放（降低行业准入门槛）；

推动伦理与标准制定：设立专项课题，研究生物数据隐私保护、LLMs 预测结果的临床验证标准（如制定 “LLMs 辅助药物筛选的有效性评估指南”），为产业健康发展保驾护航。

四、结语：LLMs 正在改写生物信息学的未来

从预测蛋白质结构到加速药物研发，从解读基因密码到挖掘文献价值，LLMs 正以 “润物细无声” 的方式，推动生物信息学从 “数据驱动” 向 “智能驱动” 转型。

对于投资者而言，这是一个充满机遇的赛道 —— 细分场景的工具型企业、数据服务平台、软硬结合的跨界企业，都可能成为下一个 “独角兽”；对于科研人员而言，这是一个实现 “从 0 到 1” 突破的领域 —— 解决数据偏差、模型可解释性等痛点，就能为行业带来颠覆性影响；对于政策机构而言，引导资金流向关键技术与伦理建设，就能推动产业健康发展，为精准医疗、粮食安全等重大需求提供支撑。

未来，随着 LLMs 与实验生物学的深度融合、多模态数据的进一步整合，我们有理由相信，生物信息学将迎来更广阔的发展空间 —— 而那些提前布局的人，终将成为这场变革的受益者。

Lin, Anqi, et al. "Bridging artificial intelligence and biological sciences: a comprehensive review of large language models in bioinformatics." Briefings in Bioinformatics 26.4 (2025): bbaf357.

本文由AI生成用于投研研究，不构成投资建议。